뇌 재부팅: 유전자 치료로 알츠하이머병 쥐의 기억 상실을 되돌릴 수 있다

새로운 유전자 치료법은 독성 단백질을 제거하는 것뿐만 아니라 뇌세포 기능을 회복시켜 알츠하이머병 치료에 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 증상이 나타난 후에도 기억력을 보존할 수 있는 가능성이 있습니다. 출처: Shutterstock

캘리포니아 대학교 샌디에이고 의과대학 연구진은 뇌 손상을 예방하고 인지 기능을 보존하는 데 도움이 될 수 있는 알츠하이머병 유전자 치료법을 개발했습니다. 뇌의 건강에 해로운 단백질 축적을 표적으로 삼는 기존 알츠하이머병 치료법과 달리, 이 새로운 접근법은 뇌세포 자체의 행동에 영향을 미쳐 알츠하이머병의 근본 원인을 해결하는 데 도움이 될 수 있습니다.

알츠하이머병은 전 세계 수백만 명의 사람들에게 영향을 미치며, 뇌에 비정상적인 단백질이 축적되어 뇌세포가 사멸하고 인지 기능과 기억력이 저하되는 질환입니다. 기존 치료법은 알츠하이머병 증상을 완화하는 데 그치지만, 새로운 유전자 치료법은 질병 진행을 멈추거나 심지어 역전시키는 것을 목표로 합니다.

연구진은 생쥐를 대상으로 연구를 진행한 결과, 질병의 증상기에 치료를 시행했을 때 해마 의존성 기억력이 보존되는 것을 발견했습니다. 해마 의존성 기억력은 알츠하이머병 환자에서 흔히 손상되는 인지 기능의 중요한 측면입니다. 같은 연령대의 건강한 생쥐와 비교했을 때, 치료를 받은 생쥐는 유사한 유전자 발현 패턴을 보였는데, 이는 이 치료가 병든 세포의 행동을 변화시켜 더 건강한 상태로 회복시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있음을 시사합니다.

이러한 연구 결과를 인체 임상 시험에 적용하기 위해서는 추가 연구가 필요하겠지만, 유전자 치료법은 인지 저하를 완화하고 뇌 건강을 증진하는 독특하고 유망한 접근 방식을 제공합니다.

Signal Transduction and Targeted Therapy 에 게재된 이 연구는 UC 샌디에이고 의과대학 마취과 교수이자 재향군인회 연구 경력 과학자인 브라이언 헤드 박사(수석 저자)와 UC 샌디에이고 의과대학 마취과 조교수이자 공동 선임 저자인 샨샨 왕(Shanshan Wang, MD) 박사가 주도했습니다. 이 유전자 치료 기술은 2021년 UC 샌디에이고에서 아이코노클라스테스 테라퓨틱스(Eikonoklastes Therapeutics)에 라이선스를 부여했습니다. 아이코노클라스테스는 루게릭병으로도 알려진 근위축성 측색 경화증(ALS) 치료에 사용되는 특허 유전자 치료법으로 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았습니다.

출처: https://www.sciencedaily.com/releases/2025/06/250624044328.htm