유전자 편집기술로 유전병 치료하다

 선천적인 유전병인 베타지중해빈혈과 겸상적혈구병은 적혈구에서 산소를 나르는 단백질인 헤모글로빈에 대한 돌연변이에 의해 발생하며, 정기적인 혈액 수혈을 필요로 한다.

사라 캐논 연구소의 Haydar Frangoul 박사 연구팀은 각각 두 질환을 앓고 있는 두명의 환자들에서 CRISPR 유전자 편집기술로 골수 줄기세포를 유전자 조작하였다. 그 결과 두 환자는 더 이상 혈액수혈이 필요 없을 정도로 성공적으로 치료되었다.

이 연구는 유전적으로 물려받은 질환을 치료하기 위해서 CRISPR 유전자 편집기술을 이용한 첫 사례이며, 유럽 혈액학회에서 발표되었다.

번역: 라엘 사이언스
출처:  https://www.newscientist.com/article/2246020-three-people-with-inherited-diseases-successfully-treated-with-crispr/