획기적인 기술로 치명적인 피부 반응에 대한 생명을 구하는 치료법
Max Planck 생화학 연구소의 글로벌 연구진은 독성 표피괴사증으로 고통받는 환자의 생명을 구하는 획기적인 발견을 했습니다. 흔한 약물에 대한 이 드물지만 종종 치명적인 반응은 피부의 광범위한 박리를 유발합니다. 가장 진보된 분자 생물학 도구 중 하나인 혁신적인 공간적 프로테오믹스를 사용하여 연구팀은 염증성 JAK/STAT 경로를 질병의 주요 원인으로 확인했습니다. 전임상 모델에서 연구 결과를 검증한 후, 전 세계 최초 7명의 환자를 JAK 억제제로 성공적으로 치료했으며, 모두 빠르고 완전한 회복을 보였습니다.
연구자들은 공간적 프로테오믹스를 사용하여 독성 표피괴사증 환자의 피부 샘플을 분석했습니다. Deep Visual Proteomics라고 알려진 이 최첨단 접근법은 강력한 현미경과 AI 기반 분석, 레이저 유도 미세 절개 및 궁극적으로 초고감도 질량 분석을 결합합니다. 그들은 개별 세포를 확대하여 그 어느 때보다 연구하여 이 치명적인 반응을 일으키는 수천 개의 단백질에 대한 지도를 만들었습니다.
첫 번째 저자이자 Max Planck 생화학 연구소의 임상 과학자이자 Ludwig Maximilians Universität München의 수석 피부과 의사인 Thierry Nordmann은 다음과 같이 설명합니다. "독성 표피괴사증으로 고통받는 보관된 환자 샘플에 공간적 프로테오믹스를 적용하여 개별 세포 유형을 정확하게 분리하고 분석하고 이러한 환자의 피부에서 실제로 무슨 일이 일어나고 있는지 이해할 수 있었습니다. 염증성 JAK/STAT 경로의 현저한 과활성화를 확인하여 아토피성 피부염이나 류마티스 관절염과 같은 다른 염증성 질환을 치료하는 데 이미 사용되는 약물인 JAK 억제제로 이 치명적인 질환에 개입할 수 있는 기회를 발견했습니다."
독성 표피괴사증은 알로퓨리놀(통풍 치료에 사용)이나 특정 항생제와 같은 일반적인 약물에 대한 드물지만 매우 심각한 부작용입니다. 광범위한 물집과 피부 박리를 유발합니다. 사망률이 최대 30%에 달하며 겉보기에 무해한 발진에서 생명을 위협하는 상태로 빠르게 전환됩니다. 지금까지 효과적인 치료법은 없었으며 치료는 주로 지지 치료에 국한되었습니다.
이 팀은 시험관 내 모델과 두 가지 다른 마우스 모델을 포함한 다양한 전임상 연구를 통해 연구 결과를 검증했습니다. 결과는 일관되고 압도적으로 긍정적이었습니다. JAK 억제제는 이 파괴적인 상태를 치료하는 데 진정한 잠재력을 보여줍니다. 이러한 발견은 6개국에 걸친 글로벌 협업을 통해 더욱 강화되었으며, 긴급한 의학적 과제를 해결하는 데 있어 파트너십의 힘을 보여주었습니다.
환자를 위한 새로운 치료법?
중국 복건 의대 제1 부속병원의 차오 지가 이끄는 임상팀과 협력하여, 그들은 독성 표피괴사증으로 고통받는 환자에게 JAK 억제제를 투여했습니다. 놀랍게도, 7명의 환자 모두 치료 후 빠른 호전과 완전한 회복을 경험했습니다.
LMU 뮌헨 피부과 학과장이자 공동 책임 저자인 Lars French는 "JAK/STAT 경로 억제가 이 심각한 부작용 피부 약물 반응의 높은 사망률을 낮출 수 있는 잠재력이 있다는 새로운 증거는 JAK 억제제의 규제 승인을 목표로 하는 임상 시험이 의학에서 가장 심각한 충족되지 않은 요구 중 하나를 해결할 수 있는 길을 열어줍니다."라고 말했습니다.
독성 표피괴사증에서 JAK 억제제의 효능과 안전성을 확인하기 위해 더 큰 규모의 임상 시험이 필요하지만, 이 연구는 이 파괴적인 상태에 직면한 환자에게 희망을 제공합니다. 또한 약물 재활용 및 개발에 대한 새로운 기회를 열어줍니다. Max Planck Society는 루트비히 막시밀리안 대학교와 함께 독성 표피괴사증 및 관련 질환을 치료하는 데 JAK 억제제를 사용하는 것에 대한 특허를 출원하여 추가 개발 가능성을 창출했습니다.
"저희의 연구 결과는 이 반응을 치료하는 새로운 길을 열 뿐만 아니라, 의학적 돌파구를 마련하는 데 공간적 프로테오믹스의 잠재력을 강조합니다."라고 Matthias Mann은 말합니다. "저희가 아는 한, 공간적 오믹스 기술이 임상에서 즉각적이고 구체적인 영향을 미친 것은 이번이 처음입니다. 사람들의 삶을 이미 좋은 방향으로 바꾼 치료법을 식별한 것입니다. 이 접근 방식은 광범위한 질병에 적용될 수 있으며, 잠재적으로 여러 의학 분야에서 약물 발견을 가속화할 수 있습니다."
출처: https://www.sciencedaily.com/releases/2024/10/241016115626.htm
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