태아기 생쥐에 유전자를 집어넣어 치명적인 신경 질환을 완화시키는 데 성공하다.

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고셔병은 본래 분해되어야 할 당지질이 분해되지 않고, 몸속에 축적되어 일어나는 병으로 신경 장애 등 여러 가지 증상을 일으키는 것으로 알려져 있다.

다시 말해 당지질을 분해하는 데 필요한 유전자의 이상이 원인이며, 특히 유소년기에 증상이 나타나는 중증 고셔병은 생명을 위협하기도 한다.

영국 런던 대학의 마사로 연구팀은 자궁 안에 있는 태아기의 고셔병 생쥐의 뇌에 바이러스를 사용해 당지질 분해에 필요한 유전자를 집어넣는 유전자 치료를 진행하였다.

그 결과 유전자 치료를 진행한 생쥐에서 크게 완화된 것을 확인할 수 있었다. 유전자 치료를 받지 않은 생쥐의 다수는 생후 15일 전후에 사망하였지만, 치료를 받은 생쥐는 적어도 18주 동안 생존하였고, 정상적인 번식력을 가졌다고 한다.

이번 연구결과에서 치사성 유전성 질병에 태아기의 유전자 치료가 유효할 가능성을 보여준 것이다고 밝혔다.

이 내용은 Nature Medicine 에 개재되었다.